Mesure d’accès précoce à certains médicaments innovants : un dispositif éprouvé
Pensée pour rendre disponibles certains médicaments innovants auprès de patients en impasse thérapeutique, la mesure d’accès précoce est un dispositif temporaire, dans l’attente d’une autorisation de mise sur le marché ou d’un remboursement dans le droit commun. Entré en vigueur le 1er septembre 2021, ce dispositif concerne d’une part les médicaments présumés innovants qui répondent à des besoins médicaux non couverts, et d’autre part des patients qui souffrent de maladies graves, rares ou invalidantes, qui doivent être traités rapidement. Ces autorisations sont délivrées par la Haute Autorité de santé (HAS), après avis de l’Agence Nationale de Sécurité des Médicaments (ANSM) relatif à la présomption d’efficacité et de sécurité du produit, ou bien dans le cadre d’une autorisation de mise sur le marché, dans l’attente d’un éventuel remboursement.
Un bilan positif à 2 ans
Depuis sa mise en place, 250 demandes ont été soumises, donnant lieu à près d’une centaine de rendez-vous d’accompagnement pré-dépôt, à l’origine de 90 dépôts de dossiers. Dans son communiqué de presse, la HAS précise que le dispositif est « de plus en plus sollicité par les industriels » et aurait « déjà bénéficié à plus de 100 000 patients », qui profitent ainsi d’une prise en charge de leur traitement en moyenne 9 mois avant leur remboursement permanent. Par ailleurs, le délai d’évaluation global (78 jours) est inférieur au délai réglementaire (90 jours). Enfin, l’autorité souligne un bilan positif puisque 78 % des 125 décisions rendues au 1er juillet 2023 par la HAS étaient positives.
Quelles pistes d’amélioration ?
Le premier point concerne la limitation des risques associés à ce dispositif. À ce stade, la HAS rappelle que « l’innovation et l’apport clinique pour le patient sont présumés et non avérés » et insiste sur l’importance de données solides concernant notamment la place du produit dans la future stratégie thérapeutique. Par ailleurs, l’autorité travaille à l’optimisation du recueil des données associées par les établissements de santé grâce à plusieurs outils, parmi lesquels notamment le Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD), publié en mai 2023. De plus, le référentiel unique des spécialités en accès dérogatoire de l’ANSM permet une simplification des démarches et un accès aux informations utiles pour les prescripteurs. Enfin, un tableau de bord permet de suivre les indicateurs de performance du dispositif, avec pour objectif principal d’optimiser délais d’évaluation et donc de mise à disposition de ces nouvelles alternatives thérapeutiques auprès des patients.